Çin’in biyoteknoloji sektörünün büyümesi şaşırtıcıdır. Pekin sektöre para pompalıyor, araştırma çabalarını destekliyor ve ülkede yeni bir laboratuvar ve kuluçka dalgasının başlatılmasına yardımcı oluyor. Bu, ABD biyoteknoloji endüstrisi için bir sorundur ve aynı zamanda tedavi bekleyen nadir hastalık hastalarını da etkilemektedir.
Çin’in biyoteknoloji sektöründe artan etkisine karşı konuşan uzmanlar arasında, lobicilik grubu Biyoteknoloji İnovasyon Organizasyonu veya BIO’nun CEO’su John Crowley de yer alıyor.
Crowley nadir hastalıklar camiasında adeta bir rock yıldızı. Hikayesi ilham verici olduğu kadar inanılmaz da.
Crowley ve karısına, iki küçük çocuğunun ölümcül bir genetik bozukluk olan Pompe hastalığına yakalandığı söylendiğinde, Crowley bir tedavi bulmak için pazarlamadaki işinden ayrıldı. Pompe üzerinde çalışan bir araştırmacıyla ortaklık kurdu ve sonunda kendi çocuklarının ve binlerce kişinin hayatını kurtaracak bir tedavi geliştiren bir şirket kurdu.
Kulağa bir filmin konusu gibi geliyorsa öyledir. Pulitzer ödüllü gazeteci Geeta Anand, Crowley’in hikayesi hakkında bir kitap yazdı; bu kitap daha sonra Harrison Ford ve Brendan Fraser’ın başrollerini paylaştığı “Olağanüstü Tedbirler” adlı Hollywood filmi haline geldi.
John Crowley, Biyoteknoloji İnovasyon Organizasyonu CEO’su
Biyoteknoloji İnovasyon Organizasyonu
Crowley kesinlikle biyoteknoloji alanına damgasını vurdu. Nadir hastalıklara odaklanan ve daha sonra büyük farmasötik şirketlerin satın aldığı iki biyoteknoloji şirketinin kurulmasına yardım etti. En son Aralık ayında, BioMarin, Amicus Therapeutics’e yaklaşık 5 milyar dolar ödediCrowley, 2005 yılında beş kişilik bir girişimden 2024’te ayrıldığında milyarlarca dolarlık bir şirkete dönüşmesine yardımcı olan bir şirket. Crowley, BIO’nun CEO’su olmak için Amicus’tan ayrıldı.
Bu göreve geldiğinden beri, Çin’in biyoteknoloji sektörü hakkında giderek daha açık sözlü olmaya başladı ve ABD’nin daha rekabetçi olmasını savundu.
Crowley, “Çin biyoteknolojisine olan bağımlılığı azaltmamız gerekiyor” dedi. “Bir kez baskın oyuncu olduklarında, kimin hangi ilaçları ve teknolojileri alacağına onlar karar verecek.”
Crowley, Çin’in biyoteknolojisindeki büyümeyi ilk elden gördü. “Belki de sadece 10 yıl öncesine, Çin’de çalıştığım döneme dönüyorum. Çin’de belki birkaç yüz gerçek Ar-Ge biyoteknoloji şirketi vardı. Bizim sayımıza göre bugün 4.000’in üzerinde şirket var” dedi.
Aynı zamanda Pekin, Çin’de araştırma yapan ilaç üreticilerinin önündeki düzenleyici engelleri de azaltıyor; bu da üzerinde çalıştıkları tedavilerin klinik deneylere daha hızlı girebileceği anlamına geliyor. Bu, Çin’de ilaç geliştirmeyi ABD’ye göre daha hızlı ve daha ucuz bir seçenek olarak gören hem büyük ilaç üreticileri hem de dünya çapındaki küçük araştırmacılar için cazip bir durum. A STAT’taki son makale Çinli bir kuluçka merkezi olan ATLATL’ın yükselişinin profilini çizerek, tüm ilaç geliştirme hattını kapsayan müşterilerle ilişkileri nasıl geliştirebildiğini vurguladı.
Eski bir deniz istihbarat subayı olan Crowley’e göre, Çin’in biyoteknolojideki yükselişi sadece temsil ettiği sektör için değil, aynı zamanda Amerikan üniversitelerinden çıkan nadir hastalık araştırmalarına güvenen milyonlarca hasta için de bir tehdit oluşturuyor.
“Araştırmamız büyük akademik kurumlarımıza dayanıyor [is] Crowley, “ABD için kayda değer bir stratejik avantaj” dedi. “Bugün tehdit altında.”
Crowley, “En büyük tehdit Çin’den ve Çin biyoteknolojisinin yükselişinden geliyor” dedi.
“Çin’in biyoteknolojide kazanmasına izin veremeyiz” dedi.
Crowley endişelerinde yalnız değil. CNBC Cures Danışma Kurulu üyesi olan eski FDA Komiseri Scott Gottlieb, yakında çıkacak olan “Mucize Yüzyıl” adlı kitabında Çin’in biyoteknolojideki yükselişine bir bölüm ayırıyor. Kitapta Gottlieb, Pekin’in düzenleyici onay sürecini basitleştirerek çığır açan tıbbi tedavilerin pazara daha çabuk çıkmasını sağladıkça, bu teknolojilere yapılan yatırımın ABD’den Çin’e aktığını ortaya koyuyor. Şöyle yazdı:
“Eğer bu sürüklenme devam ederse ve daha fazla ilaç keşfi ABD’den Çin’e göç ederse, inovasyon kapasitemizin aşınmaya başladığını görebiliriz. Sermaye Çinli firmalara doğru akarken, çığır açan bilimin tohum yataklarını uzun süredir barındıran Boston ve San Francisco gibi ABD biyoteknoloji merkezleri daralabilir. Bu Amerikan ekosistemini yeniden kurmak hiç de kolay olmayacaktır.”
Sermayedeki değişim teorik değildir. Bu oluyor.
Eylül ayında yayınlanan bir makale Doğa 2020-2025 yılları arasında en büyük ilaç şirketlerinden 11’inin, başta Çin olmak üzere Asya’da geliştirilen varlıklara erişim için 150 milyar dolardan fazla anlaşma taahhüt ettiği ortaya çıktı.
Yaşam bilimleri yatırım şirketi RTW Investments’ın kurucusu ve yönetici ortağı olan doktor Dr. Roderick Wong’un yakında çıkacak olan “İnovasyon En İyi İlaçtır” adlı kitabı için toplanan veriler, Çin’in 2013-2025 yılları arasında küresel klinik deneme girişimlerindeki payını üç katına çıkardığını gösteriyor.
ABD’deki siyasi düşünce kuruluşları ve milletvekilleri bu durumu dikkate aldı.
Kasım ayında partizan olmayan Atlantik Konseyi, farmasötikleri şu şekilde tanımlayan bir analiz yayınladı: Çin’in bir sonraki ticaret silahıbiyoteknolojideki inovasyonun Çin’e kaymasını, yarı iletken çip üretiminin yurt dışına kaydırılmasına benzetiyor.
Kurumsal casusluk, hassas genetik verilere erişim ve küresel tıbbi malzeme endüstrisinin Kovid salgını sonrasında karşı karşıya kaldığı tedarik zinciri darboğazlarına ilişkin endişeler nedeniyle teşvik edilen Kongre, 2025’in sonlarında, Başkan Donald Trump’ın daha sonra 901 milyar dolarlık devasa savunma harcaması tasarısının bir parçası olarak imzalayarak yasalaştırdığı Biyogüvenlik Yasasını kabul etti.
Biyogüvenlik Yasası, federal fon alan biyoteknoloji şirketlerinin, ABD’nin “ilgili biyoteknoloji şirketleri” olarak belirlediği şirketlerle iş yapmasını yasaklıyor. ABD’li biyoteknoloji şirketlerinin Çin’le yaptığı tüm işleri yasaklamamasına ve yasanın dili tasarının önceki versiyonuna göre yumuşatılmış olmasına rağmen, yasa Çin’i zorluyor. ABD merkezli bazı firmalar Çin ile bağlarını yeniden gözden geçirecek.
Ancak nadir görülen bir hastalıkla yaşayan insanlar için sorun o kadar da net değil. Nadir hastalıklar sınırlara saygı duymaz. Ve çocukları için hayat kurtarıcı bir tedavi arayan ebeveynler, bunun ABD’den mi yoksa Çin’den mi geldiğini umursamıyor. Nadir hastalıklar alanında yenilik yapmak iyi bir şeydir. Ve herhangi bir hastalık konusunda dünyada yalnızca iki veya üç uzmanın bulunabildiği bir alanda, bu yenilik genellikle uluslararası işbirliğinin sonucudur. Bu yenilik giderek daha sık Çin’den geliyor.
Bu, Pekin’deki yeniliğin nadir hastalık hastaları için iyi olduğunu kabul eden Gottlieb’in gözünden kaçmayan bir bilmece. En azından kısa vadede. Gottlieb bir metinde şöyle dedi: “Ancak sonuç, kırılgan ABD inovasyon sektörünün içinin boşaltılması ve kendi inovasyon motorumuzu kaybetmemiz olursa, bu kötü olur.” “Çinli ilaç üreticilerinin öncelikli hedefleri bizim öncelikli hedeflerimizi yansıtmayabilir.”
“Çin, ekosistemimizin diğer kısımlarını aşındırdıkça her şeyin içini boşaltabilir” diye ekledi.
Hem Gottlieb hem de Crowley, ABD’nin biyoteknolojideki liderliğini sürdürmenin gerçek anahtarının, düzenleyicilerin daha büyük hasta popülasyonlarına sahip olanlardan farklı olarak yalnızca birkaç yüz kişiyi etkileyebilecek nadir hastalıkları tedavi etmesini sağlamak olduğunu söyledi. Nadir hastalık araştırmacıları, FDA’nın nadir hastalık tedavileri için daha akıcı bir onay sürecinin ABD’de pazara yeni bir tedavi sunma maliyetini önemli ölçüde azaltacağını öne sürerek aynı fikirde.
Harvard Üniversitesi ve Broad Enstitüsü’ndeki laboratuvarı genetik araştırmaların en ileri noktasında olan, gen düzenleme alanında öncü olan David Liu, FDA’dan nadir hastalıklara yönelik yeni tedavileri değerlendirirken daha hoşgörülü bir duruş sergilemesini istediğini söyledi. Liu’nun işaret ettiği bir örnek: Bir şirketin, bir tedavinin nihai onayı alabilmesi için üç tam ölçekli üretim çalışması göstermesini gerektiren hücre ve gen tedavilerine yönelik mevcut kılavuzlar.
Liu, “Nadir genetik hastalık gen düzenleme tedavileri için tam ölçekli bir üretim çalışmasının maliyeti genellikle 7 milyon dolar” dedi. “Bir üretim çalışması normalde tüm dünyada mevcut olandan daha fazla hastayı tedavi edebilir. Yani şirketlerden fazladan 14 milyon doları çöpe atmalarını istiyorsunuz.”
Mevcut FDA politikalarını eleştirenler, nadir hastalık tedavileri için farklı standartlar dizisinin kullanılmasının, geliştirme maliyetlerini azaltacağını ve ilaçların onlara ihtiyacı olan insanlara daha hızlı ulaşmasını sağlayacağını ve bunun, bu alanda yeni bir yatırım dalgasını teşvik edebileceğini savunuyor.
Crowley, “Yaratıcı düşünelim” dedi. “100 çocuğun olduğu nadir bir hastalık için aynı standartları, milyonlarca insanın olduğu bir hastalık için tasarlanmış bir tedaviye uygulamayın.”
Daha iyi çalışan bir sisteme ihtiyacımız var” dedi.