UCL
Çalışma, University College London Hastanesi’ndeki Huntington Hastalık Merkezi’ndeki araştırmacılar Ed Wild ve Sarah Tabrizi tarafından yönetildi.
Bu ölümcül durum için hala bir tedavi yoktur, ancak bir araştırmacı ekibi doğrudan beyin enjeksiyonu yoluyla Huntington hastalığının ilerlemesini geciktirebilmiştir.
Karmaşık bir genetik prosedür, Dünyadaki çoğu acımasız hastalık.
Birleşik Krallık bilim adamlarından oluşan bir ekip Çarşamba günü, ilk kez ilerlemesini yavaşlatabildiğini açıkladı. Huntington hastalığıYenilikçi bir genetik terapi sayesinde ölümcül bir nöral durum.
University College London’da (UCL) erken klinik çalışmalara katılan bazı hastalar gözlemledi % 75 azaltma üç yıl sonra hastalık ilerleme oranında.
Çalışma yeni bir genetik tedaviyi test etti, AMT-130doğrudan beyne enjeksiyon yoluyla uygulanır. Bu terapi kalıcı olarak tanıtarak çalışır Hastanın hücrelerinde yeni fonksiyonel DNAaraştırmacıları açıklayın.
“Bu sonuç her şeyi değiştirir” dedi Ed vahşiUniversity College London Hastanesi’ndeki Huntington Hastalık Merkezi’nde ana araştırmacı, iletişim.
“Bu sonuçlara dayanarak, AMT-130’un İlk yetkili tedavi Gerçekten devrimci olan Huntington hastalığını yavaşlatabiliyor ”diye ekledi.
Teste 29 hasta katıldı ve en yüksek dozu alan 12 kişi hastalığın en yüksek yumuşamasını kaydetti.
Şu anda Huntington hastalığı için de bilinen bir tedavi yok Huntington veya Huntington’ın Kötülüğüölümcül bir nörodejeneratif hastalık tek bir genetik mutasyonun neden olduğu.
Huntington hastalığı “genetik hırsız”açıklıyor Bilim yapmak: Genellikle yaşam yüksekliğinde ortaya çıkar ve Demansın dehşetini birleştiriyor, Parkinson ve motor nöron hastalığı Tek bir acımasız pakette.
Hastalık acımasızca beyin hücrelerini öldürür ve düşünme, hareket etme ve işlev görme yeteneğinde felaket bir düşüşe yol açar. Arızalı genin taşıyıcıları için, gelecek her zaman korkunç bir kesinlik olmuştur. Ebeveynlerden birinin Huntington varsa, Çocuğunuzun% 50 olasılığı var aynı kaderi miras almak.
Neredeyse İngiltere’de 8.000 kişi Hareketi, akıl yürütmeyi ve mizahı etkileyen bu durumla yaşıyorlar. Avrupa kökenli popülasyonlarda 100.000 kişi içinde hastalığın prevalansının yaklaşık 14 olduğu tahmin ediliyor, bu da Portekiz’in en az 1400 vakası olacak.
Wild, provaya katılan hastaların artık istikrarlı olduğunu açıklıyor.Görmeye alışkın olmadığım bir şekilde Huntington hastalığında. Bunlardan biri, tıbbi olarak yeniden düzenlenen ve işe dönebilen Huntington hastalığı olan tek hastam. “
Mike HannaUCL Queen Square Nöroloji Enstitüsü Direktörü, sonuçları “Yeni Bir Bölüm Huntington hastalığı için genetik tedavinin gelişiminde, diğer nörodejeneratif hastalıklar için açık bir şekilde ”.