Öncü kök hücre tedavisi, kuru makula dejenerasyonu olan hastalarda görmeyi iyileştirir.
İnsanlarda yapılan öncü bir klinik çalışma, kök hücrelerin kullanıldığı yeni bir deneysel tedavinin, görme kaybının bir kısmını yalnızca durdurmakla kalmayıp, potansiyel olarak tersine çevirebildiğini göstermiştir. yaşa bağlı makula dejenerasyonu (AMD) kuru formu yaşlı yetişkinler arasında en yaygın olanıdır.
Kuru makula dejenerasyonu, yüzleri tanıma, okuma veya araba kullanma gibi görevler için gerekli olan merkezi görüşü yavaş yavaş ve aşamalı olarak yok eder.
Şu anda mevcut tedaviler yalnızca hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir veya görme kaybını kısmen telafi edebilir, ancak hasarlı retina dokusunu iyileştiremez, ancak bu yeni çalışmada araştırmacılar, fotoreseptörlerin işleyişi için temel olan retina pigment epitelyum (RPE) hücrelerinin yerini almak üzere tasarlanmış bir kök hücre naklini insanlarda ilk kez test etti.
Çalışmada yayınlandı 6 Kasım’da Cell Stem Cell’de araştırmacılar 18 potansiyel adayı analiz etti ve bunların hepsinde yaşları 71 ile 86 arasında olan altı gönüllünün gelişmiş kuru AMD hastası olduğu ortaya çıktı. Üçünün görme keskinliği 20/200 ile 20/800 arasındaydı, yani en fazla klasik Snellen tablosundaki en büyük harfi okuyabiliyorlardı. Geriye kalan üçünün keskinliği 20/70 ile 20/200 arasındaydı.
Hastalığın daha hızlı ilerleyen ıslak formunun aksine kuru AMD, zamanla RPE hücrelerini yok eden ve ışığa duyarlı hücrelere verilen desteği bozan yağ ve protein birikintilerinden kaynaklanır. Test edilen strateji, göz bankasından alınan materyalden üretilen kök hücrelerden türetilen yeni RPE hücrelerinin nakledilmesini içeriyor.
Her katılımcıya nispeten düşük dozda 50.000 RPE kök hücresi verildi; bu doz, her hastanın en çok etkilenen gözüne, makulanın üst temporal bölgesine, retina altına tek bir enjeksiyonla uygulandı. İşlemden bir yıl sonra sonuçlar şaşırtıcıydı.
İlk olarak, tedavi olumlu bir güvenlik profili gösterdi: nakledilen hücrelerle ilişkili hiçbir tümör, toksisite belirtisi veya immünolojik problem gözlenmedi. Kaydedilen komplikasyonlar, bu tür göz ameliyatlarında olağan olanlardı ve doğrudan kök hücrelerle ilgili değildi.
Daha da etkileyici olanı görsel faydanın işaretleriydi. Tüm hastalarda tedavi edilen gözde görmede iyileşme görüldü girişimsel olmayan gözde bu durumun gözlenmemesi, etkinin nakille bağlantılı olduğunu düşündürmektedir. Başlangıç görüşü daha kötü olan üç katılımcı arasında ortalama iyileşme, bir yıl sonra Snellen tablosunda 21 harf daha okuyabilme becerisine karşılık geldi.
Michigan Medicine’de çalışmadan sorumlu doktor ve göz doktoru Rajesh Rao’ya göre ekip, güvenlik verilerinden memnundu ancak özellikle en ciddi şekilde etkilenen hastalarda görsel kazanımın büyüklüğü karşısında şaşırdı. İlerlemiş kuru AMD hastalarında bu düzeyde bir iyileşme daha önce hiç gözlemlenmemişti.
Deneme, güvenliği korurken faydayı arttırmanın mümkün olup olmadığını belirlemek için 150.000 ve 250.000 hücrelik daha yüksek dozların değerlendirilmesiyle devam ediyor. Sonuçlar daha sonraki aşamalarda doğrulanırsa, bu tür nakil, kuru makula dejenerasyonu olan milyonlarca insan için yeni bir tedavi seçeneğinin geleceği olabilir.