Jesse Gelsinger
Jesse Gelsinger, bir karaciğer hastalığı için genetik tedavi tedavisi aldıktan sonra öldü. Ölüm, araştırmayı birkaç yıl boyunca sona erdirerek genetik terapi konusunda bir soruşturma ve dikkatli oldu.
17 Eylül 1999: 26 yıl önce, deneysel genetik terapi alan bir genç öldü.
A Jesse Gelsinger’ın Ölümü Klinik çalışmalar sürecinde değişikliklere ve ayrıca genetik terapi alanını yıllarca karşılayacak şüpheciliğe yol açtı.
Jesse Gelsinger 18 yaşındaydı ve 40.000 yenidoğanda yaklaşık 1’i etkileyen genetik bir hastalık olan ornitin transkarbamilaz (OTC) eksikliğinden muzdaripti. Durum, vücudun genellikle metabolizmanın doğal bir ürünü olan amonyaktan ayrılan bir enzim üretmesini önler. Bu enzim olmadan, amonyak vücutta birikir ve kanı zehirler.
En şiddetli OTC eksikliği olan bebeklerin yaklaşık % 90’ı ölmektedir. Ancak daha hafif, “geç başlangıç” bir formu olan Gelsinger, kandaki amonyak miktarını azaltmaya ve etkilerini karşılamaya yardımcı olmak için günde 50 sıkıştırılmış rejim sonrasında yetişkinliğe ulaşmıştı.
Gelsinger, yenidoğanlara hastalıkla yardım etmek istedi, bu nedenle kusurlu OTC genini düzeltmek için tasarlanmış genetik bir tedavinin güvenliğini test etmek için bir test için kaydoldu.
Açıklandığı gibi Canlı Bilimtedavi, oTC geninin düzeltilmiş formunu jelinger hücrelerine vermek için bir tür kabızlık virüs olan zayıf bir adenovirüs formu kullandı.
Gelsinger, provaların gerçekleştiği Pennsylvania Üniversitesi’ne gitti ve 13 Eylül’de karaciğeri besleyen arterde aşılanmış tedavi 1999.
O gün grip için beklendiği gibi benzer semptomlar vardı. Ama ertesi gün Icly idi, bir Şiddetli inflamatuar reaksiyon ve bir pıhtılaşma bozukluğu; Ve organlar başarısız olmaya başladı.
17 Eylül’de öldü. Soruşturmalar Ölüm, virüse ciddi bir bağışıklık reaksiyonundan kaynaklandı tedaviyi yönetmek için kullanılır.
Buna göre New York TimesA Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Gelsinger’in prova yazıtında çok sayıda sorun buldu.
Birincisi, Karaciğer fonksiyonu çok tehlikeye atıldı ve amonyak seviyeleri çok yüksekti Deneme başladığında.
İkincisi, ekip hastalara provadan önce, Laboratuvar hayvanları ölmüştü daha yüksek dozlarda tedavi ile. Ayrıca, diğer insan katılımcılarının ciddi olumsuz etkileri olmuştu.
Canlı Bilimin dediği gibi, James Wilsonana araştırmacı, terapi geliştiren şirket Genovo tarafından eylemler yaptı ve Milyonlarca kâr edebilir Tedavi başarılı olsaydı.
Genetik çalışmasında bir durak
Jesse Gelsinger’in ölümü genetik alanına bir gölge attı Ve bu yaklaşım için kamu ve özel finansman kurutuldukça, Bu tür terapi durgundu.
Jesse Gelsinger’in ölümü Birkaç değişiklik Genetik terapi klinik çalışmalarının yanı sıra bilgilendirilmiş onamın en güçlü gereksinimlerinin yapılması.
Pennsylvania Üniversitesi’nde devam eden tüm genetik terapi testleri askıya alındı. FDA ayrıca genetik tedavi testlerinin daha titiz bir şekilde izlenmesini gerektiriyordu.
Genetik tedaviyi yönetmek için kullanılan viral vektörleri anlamada ilerleme ile ve daha sonra genetik düzenleme aracının ortaya çıkmasıyla CRISPRalan iyileşmeyi başardı.
Bununla birlikte, bilim adamları, şiddetli kombine immün yetmezlik ve çoklu körlük biçimi de dahil olmak üzere birçok nadir genetik hastalığı tedavi etmek için genetik tedavi kullanmışlardır.
