Birleşik Krallık’ta nadir hastalık ilacına onay
Birleşik Krallık’ta Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), 30 Ekim 2026’da triheptanoin (Dojolvi) adlı ağızdan alınan sıvı ilacı, uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluğu (LC-FAOD) olan yetişkinler ve çocuklar için onayladı. Kurum, ilaca koşullu pazarlama izni verdi ve daha fazla kanıt gerektiğini belirtti.
MHRA’ya göre LC-FAOD, nadir kalıtsal bozukluklardan oluşan bir grup ve bu durum enerji üretimini zorlaştırarak ciddi klinik olay riskini artırabiliyor. İlacın günde ağızdan alındığı, reçeteyle temin edildiği ve en yaygın yan etkiler arasında karın ağrısı, ishal ve kusma bulunduğu bildirildi.
Kaynak: GOV.UK — Triheptanoin (Dojolvi) approved to treat adults and children with a group of rare inherited disorders (30.10.2026)
Bu metin resmî açıklamadan yapay zekâ yardımıyla hazırlanmış ve otomatik metin kontrollerinden geçirilmiş Türkçe bir özettir. Bağımsız haber doğrulaması veya insan editör incelemesi yapılmış olduğu anlamına gelmez. Görsel kullanılmamıştır.
Contains public sector information licensed under the Open Government Licence v3.0.